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在欧洲血液学协会 (EHA) 大会上发表的最新摘要中，包括费城儿童医院 (CHOP) 在内的一组研究人员提供了有关输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT) 和严重镰状细胞的研究性治疗的新数据疾病(SCD)。由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 开发的一次性治疗在给药后长达三年内显示出持续的益处，其安全性符合自体移植的预期，并且可能比同种异体移植(来自供体)更安全。

“这些数据提供了进一步的证据，表明这种治疗有可能对镰状细胞病和β地中海贫血患者产生转化，”高级摘要作者和免疫治疗先驱 Stephan A. Grupp 说，医学博士，博士，细胞科科长CHOP 的 Susan S. 和 Stephen P. Kelly 癌症免疫治疗中心治疗和移植科和首任主任。“尽管我们必须继续调查这些结果的持久性，但我对目前的数据感到兴奋。”

摘要提供了 exa-cel (exagamglogene autotemcel) 的两项临床试验的新数据，以前称为 CTX001，这是一种一次性治疗，利用 CRISPR 基因编辑来促进胎儿血红蛋白的产生，以纠正与两者相关的血红蛋白缺陷基因疾病。

研究人员展示了 75 名患者的结果：44 名 TDT 患者和 31 名 SCD 患者。44 例 TDT 患者中，42 例在 exa-cel 输注后 1.2 至 37.2 个月的随访中无输血。所有 31 例 SCD 患者在随访 2 至 32.3 个月时均未出现血管闭塞危象。

安全性与白消安和自体干细胞移植的清髓性调节基本一致。44 名 TDT 患者中有 2 名出现了可能与 exa-cel 相关的严重不良事件 (SAE)，而 SCD 患者中没有一名患者出现被认为与细胞疗法相关的 SAE。